Tous en selles contre la SLA

La SLA, sclérose latérale amyotrophique plus connue sous le nom de maladie de Charcot ou maladie de Lou Gehrig aux USA est la 3ème maladie neurodégénérative derrière Alzheimer et Parkinson.

Elle se caractérise par une dégénérescence des motoneurones qui commandent les mouvements des muscles à contractions volontaires (muscles striés squelettiques). Ces muscles finissent par s’atrophier et une paralysie s’installe peu à peu jusqu’à devenir complète. Le malade se retrouve enfermé dans son propre corps.

Il s’agit d’une maladie au pronostic sombre, dont l’issue est fatale après 3 à 5 ans d’évolution en moyenne.

Le plus souvent, c’est l’atteinte des muscles respiratoires qui cause le décès des patients

La SLA n’affecte pas les muscles de l’œil, les muscles du cœur, les muscles de la vessie, les muscles de l’intestin et les muscles des organes sexuels.

Le diagnostic se base sur un eléctromyogramme (EMG) anormal témoignant d’une perte musculaire ou une sensibilité altérée ayant pour origine la mort des motoneurones. On observe également dans certains cas une perte des réflexes dans certains muscles.

Cependant ces symptômes pouvant être observés dans d’autres maladies neurologiques, il est important d’éliminer d’autres pathologies par IRM ou ponction lombaire.

Il s’agit d’un diagnostic par élimination.

La vitesse à laquelle se diffuse les symptômes varie d’un individu à l’autre, ce qui rend l’évolution de la maladie difficilement prévisible.

Cependant la maladie à une évolution qui se caractérise « en tâche d’huile » ce qui amène presque toujours vers une forme complète associant progressivement les symptômes de la forme spinale (troubles de la motricité) à ceux de la forme bulbaire (troubles de la déglutition/parole) et inversement.

Dans certains cas, la maladie peut se stabiliser spontanément (15% des cas) à un stade de handicap variable mais aussi, malgré que cela soit encore plus rare, certains patients rencontrent un reversement de leur SLA (avec une amélioration des symptômes) sans que l’on ne connaisse réellement les explications. A ce sujet voir également la page Healing ALS.

Aujourd’hui il n’existe aucun traitement à visée curative seul un médicament, le Rilutek (Riluzole) qui permettrait de ralentir l’évolution de la maladie de 3 mois en moyenne, est prescrit par les neurologues dès l’annonce du diagnostic.

En France, sont inscrits sur le référentiel de l’ANSM et sont disponibles sur prescription de votre neurologue par le biais d’une autorisation d’accès compassionnel :

• le Radicut (Ederavone)  (accès dans le cadre de la SLA répond à des critères d’octroi restreints qui sont les mêmes que ceux utilisés dans l’essai clinique pivot).
• Le Tofersen pour les formes génétiques SOD1.
• Le Relyvrio (Albrioza ou AMX0035) disponible à partir du 23/10/23 (accès restreint aux personnes diagnostiquées SLA ayant des symptômes depuis – de 12 mois ou + de 36 mois). 

NB: Votre neurologue peut également vous prescrire des médicaments qui ne sont pas inscrits sur le référentiel de l’ANSM dans le cadre de la prise en charge de votre SLA. 

A savoir : la revue ALSuntangled étudie les effets des traitements alternatifs et hors AMM (autorisation de mise sur le marché) dans le but d’aider les patients SLA à prendre des décisions plus éclairées à leur sujet.

Une prise en charge multidisciplinaire (kinésithérapie, orthophonie, pneumologie …) permet de ralentir la progression des symptômes.

Il existe en France 18 centres SLA.

• En France sur le portail FILSLAN (qui est le centre de référence français des maladies du motoneurone).
• Dans le monde via la plate forme du site I am ALS ou sur http://clinicaltrials.gov.

Selon l’article de loi français L5121-12-1

Un patient non éligible à un essai clinique atteint d’une maladie rare, grave, incurable voir létale (ce qui est le cas de la SLA en tout point) et dont le traitement ne peut être différé peut tout à fait et en toute légalité obtenir une prescription à titre nominatif à un médicament en cours d’essai clinique. Cette demande doit être effectuée par un praticien hospitalier sur la plateforme E-saturne accessible sur le site de l’ANSM.

Pour rappel : une prescription hors thérapie inscrite sur le référentiel ANSM peut tout à fait être prescrite par votre médecin hospitalier agréé.

Cette demande est octroyée par l’agence nationale de sécurité du médicament (ANSM)

Selon l’article de loi français L5121-12

Comme pour l’accès compassionnel des patients atteints de SLA peuvent se voir prescrire des thérapies en cours d’essai clinique à la demande d’un promoteur, c’est à dire du laboratoire pharmaceutique du médicament visant à être commercialisé dans la SLA.

Cette demande est octroyée par la Haute Autorité de Santé (HAS)

Des cartes d’urgence sont disponibles dans vos centre SLA, demandez là et gardez là en permanence avec vous.